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    漸凍癥創(chuàng)新藥在漢啟用

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    漸凍癥創(chuàng)新藥在漢啟用

    2025年08月11日 14:21 來源:武漢晚報(bào)
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      武漢晚報(bào)訊(記者王春嵐)十年前風(fēng)靡全球的“冰桶挑戰(zhàn)”活動(dòng),讓罕見病“漸凍癥”走入大眾視野。近日,用于治療漸凍癥的創(chuàng)新藥托夫生注射液獲批上市。8月7日,61歲患者周先生(化姓)在漢完成華中地區(qū)首針注射。隨著腰穿針緩緩刺入皮膚,他的病情進(jìn)展有望因此按下“暫停鍵”。

      漸凍癥即肌萎縮側(cè)索硬化,是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病,患者大腦和脊髓中與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸死亡,往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡,患者存活時(shí)間通常為3至5年。

      周先生最初只是舌頭發(fā)麻、手腳無力,現(xiàn)在已無法說話、寫字,只能拄拐慢走。8月7日,在武漢大學(xué)人民醫(yī)院(湖北省人民醫(yī)院)神經(jīng)內(nèi)科病房,醫(yī)生通過腰椎穿刺鞘內(nèi)給藥方式,為他注射了托夫生注射液。

      “傳統(tǒng)治療方法主要是對(duì)癥治療,延緩疾病進(jìn)程;新藥可通過‘對(duì)因治療’,實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)靶向干預(yù)?!痹撛荷窠?jīng)內(nèi)科盧祖能教授說。據(jù)他介紹,漸凍癥發(fā)病原因尚不明確,目前已知與多個(gè)致病基因相關(guān)。其中,攜帶SOD1(超氧化物歧化酶1)是首個(gè)被發(fā)現(xiàn)的致病基因,也是中國(guó)患者最常見的致病基因,這類患者平均發(fā)病年齡僅約50歲。托夫生注射液通過抑制SOD1蛋白合成,減少毒性蛋白蓄積,從源頭減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷,從而為患者提供治療新希望。

      目前,該創(chuàng)新藥已在北京、杭州、西安等地啟用。此前相關(guān)研究數(shù)據(jù)顯示,攜帶SOD1基因突變的漸凍癥患者在接受至少6個(gè)月的托夫生治療后,多項(xiàng)指標(biāo)表明疾病進(jìn)展得到緩解。“作為創(chuàng)新藥物,未來希望托夫生能夠納入國(guó)家層面的商業(yè)健康保險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄,惠及更多患者。”

      盧祖能表示,漸凍癥進(jìn)程不可逆,早發(fā)現(xiàn)、早診斷非常重要。根據(jù)《2023肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)基因檢測(cè)與咨詢的循證共識(shí)指南》指出,所有漸凍癥患者都應(yīng)接受包括SOD1在內(nèi)的基因檢測(cè),因此,疑似患者應(yīng)盡早明確自身所患疾病的基因分型,盡早確診并進(jìn)行精準(zhǔn)治療,控制病情,延緩進(jìn)展。

    【編輯:劉陽禾】
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